Ученые сообщили о редком клиническом случае, когда инновационная CAR-T терапия помогла добиться ремиссии сразу трех тяжелых аутоиммунных заболеваний у одной пациентки, пишет EurekAlert.
Речь идет о 47-летней женщине, которая более десяти лет страдала от аутоиммунных заболеваний, плохо поддававшихся лечению. Основным диагнозом была аутоиммунная гемолитическая анемия — состояние, при котором иммунная система разрушает собственные эритроциты. Помимо этого, у пациентки были диагностированы иммунная тромбоцитопения (с повышенным риском кровотечений) и антифосфолипидный синдром, связанный с риском образования тромбов.
За годы болезни пациентка прошла через девять различных линий терапии, включая гормональные препараты, антитела и иммунодепрессанты, однако устойчивого эффекта добиться не удалось. На момент обращения к врачам она нуждалась в ежедневных переливаниях крови и постоянном приеме препаратов для разжижения крови.
Команда под руководством Фабиана Мюллера из университетской клиники Эрлангена предложила использовать CAR-T терапию — метод, ранее применявшийся в основном для лечения онкологических заболеваний, таких как лейкозы и лимфомы.
Суть метода заключается в использовании собственных иммунных клеток пациента. У женщины взяли Т-лимфоциты, генетически модифицировали их так, чтобы они распознавали белок CD19 на поверхности В-клеток, и вернули обратно в организм. Эти клетки начали целенаправленно уничтожать аномальные В-клетки, которые, как предполагается, играли ключевую роль в развитии всех трех заболеваний.
Результаты оказались впечатляющими. Уже через неделю после терапии пациентке больше не потребовались переливания крови. Спустя две недели она отметила значительное улучшение самочувствия, а через три недели показатели гемоглобина нормализовались.
Одновременно улучшилось состояние по другим заболеваниям: снизился уровень антител, связанных с риском тромбозов, а количество тромбоцитов стабилизировалось.
По словам исследователей, терапия фактически «перезагрузила» иммунную систему пациентки. Когда спустя несколько месяцев В-клетки начали восстанавливаться, они были преимущественно «наивными», то есть не вовлеченными в патологический процесс.
Прошел уже год с момента лечения, и пациентка остается в ремиссии без необходимости дополнительной терапии. Хотя у нее сохраняются некоторые отклонения в анализах, ученые связывают их скорее с последствиями длительного предыдущего лечения, а не с самой CAR-T терапией.
Исследователи считают, что применение такого подхода на более ранних стадиях заболевания может существенно улучшить прогноз для пациентов с тяжелыми аутоиммунными нарушениями и предотвратить развитие осложнений.
Несмотря на обнадеживающие результаты, специалисты подчеркивают, что речь идет о единичном клиническом случае и для подтверждения эффективности метода необходимы более масштабные исследования.
Результаты исследования опубликованы в журнале Med.