Белорусским детям со спинальной мышечной атрофией не приобретают на государственном уровне дорогостоящий препарат «Золгенсма», так как «чисто за счет средств государственного бюджета» это сделать не получается. Такое объяснение дал заместитель министра здравоохранения Юрий Горбич.
Тему закупки препарата подняли после того, как 27 апреля на прием к председателю Совета Республики Нацсобрания Наталье Кочановой приехала жительница Добруша Наталья.
Она рассказала чиновнице, что у ее двухлетней дочери диагностировали спинальную мышечную атрофию. Помочь ребенку могла бы генная терапия препаратом «Золгенсма». Однако это дорогостоящее лекарство, которое не закупается властями. На вопрос, почему лекарство не приобретается на государственном уровне, сотрудникам госСМИ ответил заместитель Министра здравоохранения Юрий Горбич.
— В стране двое детей до двух лет, которые удовлетворяют критериям к назначению препарата, который относится к генной терапии. В настоящий момент существует три возможности терапии. Первая — это препарат, о котором идет речь («Золгенсма». — Прим. ред.), препарат генной терапии, самая дорогая инъекция в мире стоимостью больше двух миллионов долларов. В Беларуси удалось добиться, что эта цена была снижена ниже двух миллионов долларов, но все равно она достаточно высока. Понятно, что, к сожалению, чисто за счет средств государственного бюджета у нас не получается это сделать, — сказал Горбич.
При этом крупным частным предприятиям Беларуси за свой счет получается лечить детей со СМА. Так, например, в апреле в Республиканском научно-практическом центре «Мать и дитя» была выполнена генная терапия препаратом «Золгенсма» одному из детей. Основную часть средств на «самое дорогое лекарство в мире» внесли спонсоры ОАО «Санта Бремор». В 2021 году компания бизнесмена Александра Мошенского «Савушкин продукт» также помогла приобрести для ребенка со СМА укол «Золгенсмы», внеся основную сумму.
Спинально-мышечная атрофия — редкое генетическое нервно-мышечное заболевание. Из-за дефекта гена в организме останавливается выработка белка SMN — протеина выживаемости мотонейронов. Нервные клетки спинного мозга, которые отвечают за координацию движений и мышечный тонус, отмирают. С течением болезни прогрессирующая слабость распространяется с мышц ног на все тело, после доходит до мышц, отвечающих за глотание и дыхание.
В Беларуси лекарства для лечения СМА (Zolgensma, Risdiplam, Nusinersen («Спинраза»)) властями не закупаются. Родители открывают благотворительные сборы на лечение детей. При этом в Министерстве антимонопольного регулирования и торговли 26 апреля предложили бизнесу обсудить безвозмездную спонсорскую помощь для лечения детей, страдающих СМА. В ведомстве посчитали, что примерная расчетная потребность в приобретении лекарственного препарата «Золгенсма» в 2023 году для лечения 6 пациентов до 2 лет составит 10,8 млн долларов или 27,216 млн рублей (по цене 1,8 млн долларов за одну дозу введения).
Отметим, что во многих странах расходы по лечению людей с орфанными заболеваниями на себя берет государство. Например, в Польше с 2019 года всем пациентам со СМА предоставляют «Спинразу». Один флакон этого лекарства в 5 мл для одной инъекции стоит 82 500 евро. Полное гособеспечение им пациентов всех возрастов организовали также Австрия, Бельгия, Германия, Люксембург, Румыния и Япония. Часть государств возмещают стоимость лечения не всем категориям больных — в зависимости от типа СМА, возраста пациента или на основании каких-то иных критериев.
